Un equipo de investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea desarrolló un tratamiento experimental que consiguió revertir la ceguera y recuperar la visión mediante la regeneración de células de la retina en un modelo de ratón con enfermedad degenerativa.
El estudio, encabezado por el profesor Jin Woo Kim y publicado en la revista Nature Communications, describe un fármaco inyectable en fase de investigación que bloquea la proteína PROX1, identificada como un factor que impide la regeneración retinal en mamíferos.
De acuerdo con los resultados, al inhibir esta proteína se activó la regeneración neuronal de la retina y se logró restaurar la visión de los animales durante más de seis meses, lo que representa la primera inducción exitosa de regeneración retinal sostenida a largo plazo en este tipo de organismos.
Las enfermedades de la retina afectan a más de 300 millones de personas en el mundo y, aunque existen tratamientos para frenar su progresión, hasta ahora no se contaba con terapias capaces de recuperar la visión perdida, debido a que la retina de los mamíferos no tiene capacidad natural de regenerarse tras una lesión.
El equipo descubrió que la proteína PROX1 se acumula en la glía de Müller —células clave en la retina— e impide que estas se transformen en células capaces de generar nuevas neuronas. A partir de este hallazgo desarrollaron un anticuerpo que elimina la proteína antes de que llegue a dichas células, lo que permite recuperar su capacidad regenerativa.
La terapia es desarrollada por la empresa biotecnológica Celliaz Inc., que actualmente trabaja en la optimización del anticuerpo neutralizador denominado CLZ001. El objetivo es iniciar estudios preclínicos y posteriormente ensayos clínicos en humanos hacia el año 2028.
Los investigadores señalaron que este avance abre una nueva posibilidad de tratamiento para enfermedades degenerativas de la retina que actualmente no cuentan con opciones para recuperar la visión.